ജീൻ 32: 1

ഭാഗം ആറ് 

ജനോമിനു ശേഷം 

വിധിയുടെ, ഭാവിയുടെ, ജനിതകം 

                                                               [ 2015 -  . . . ]

                                                                                          *

 ഭൂമിയിൽ നമുക്ക് സ്വർഗ്ഗം വാഗ്‌ദാനം ചെയ്തവരെല്ലാം നരകമല്ലാതെ മറ്റൊന്നുമുണ്ടാക്കിയിട്ടില്ല.

- - - കാൾ പോപ്പർ 

ഭാവികൂടി സ്വന്തമാക്കാൻ നോക്കുന്നവർ മനുഷ്യർ മാത്രമാണ്

- - - ടോം  സ്റ്റൊപ്പാർഡ്, സ്വർഗ്ഗതീരം  

                                                                                       

                                                                                        *

ജീൻചികിത്സ പോലെ ഒരേ സമയം പ്രതീക്ഷാനിർഭരവും, വിവാദമയവും, അതിശയോക്തിപൂരവും, എന്തിന്, അപകടമൊളിഞ്ഞിരിക്കുന്നതുമായ മറ്റൊരു DNA ശാസ്ത്രമുണ്ടെന്നു തോന്നുന്നില്ല. 

- - - ഗീന സ്മിത്ത്, ജനോമിക യുഗം  

വായു ശുദ്ധമാക്കൂ! ആകാശം വൃത്തിയാക്കൂ! കാറ്റു കഴുകൂ! കല്ലിൽനിന്ന് കല്ലെടുക്കൂ, കയ്യിൽനിന്ന് ചർമ്മവും, പേശിയിൽനിന്ന് അസ്ഥിയും; എന്നിട്ടവ കഴുകൂ. കല്ലു കഴുകൂ, എല്ലും; മസ്തിഷ്കം കഴുകൂ, ആത്മാവും. എല്ലാം കഴുകൂ, കഴുകൂ.                                                                                                                                                      - - - ടി. എസ്. എലിയട്ട്, കത്തീഡ്രലിലെ കൊലപാതകം

നമുക്ക്, ഒരു നിമിഷനേരത്തേക്ക്, ആ കോട്ടകൊത്തളത്തിലേക്കൊന്ന് തിരിച്ചു പോകാം. ഇപ്പോൾ, 1972ലെ ഗ്രീഷ്മാവസാനമാണ്. സിസിലിയിലാണു നാം; ഒരു ജനിതകശാസ്ത്രയോഗത്തിൽ. രാത്രി ഏറെ വൈകിയിരിക്കുന്നു. പോൾ ബർഗും ശിഷ്യസംഘവും നഗരത്തിലെ വിളക്കുകളെ ഉറ്റുനോക്കുന്ന ഒരു മല കയറിയിരിക്കുകയാണ്. ബർഗ് നൽകിയ വാർത്ത (രണ്ടു തുണ്ടു DNA യോജിപ്പിച്ച് "പുനഃസംയോജിതDNA" നിർമ്മിക്കാൻ സാദ്ധ്യമാണെന്ന വാർത്ത) യോഗത്തിലാകമാനം അത്ഭുതത്തിന്റെയും ആശങ്കയുടെയും ഇളക്കങ്ങൾ സൃഷ്ടിച്ചിട്ടുണ്ട്. അത്തരം നവീനDNAശകലങ്ങൾ സൃഷ്ടിച്ചേക്കാവുന്ന അപകടങ്ങളെക്കുറിച്ച് യോഗത്തിലെ വിദ്യാർത്ഥികൾക്ക് വേവലാതിയുണ്ട്. ശരിയല്ലാത്തൊരു ജന്തുവിലാണ് തെറ്റായ ജീൻ  പരീക്ഷണത്തിലൂടെ കടന്നുകയറുന്നതെങ്കിൽ, അതൊരു ജീവദുരന്തമോ, പരിസ്ഥിതിദുരന്തമോ കെട്ടഴിച്ചുവിട്ടേക്കാം. പക്ഷേ, ബർഗിന്റെ സംവാദകരുടെ ആശങ്ക രോഗാണുക്കളെക്കുറിച്ചു മാത്രമായിരുന്നില്ല; അവർ, വിദ്യർത്ഥികൾ പതിവായ് ചെയ്യാറുള്ളതുപോലെ, കാര്യത്തിന്റെ കാമ്പിലേക്ക് കടന്നിരിക്കുകയാണ്: മനുഷ്യജനിതകനിർമ്മാണത്തിന്റെ --- മാനവ ജനോമിലേക്ക് എന്നെന്നേക്കുമായി പുത്തൻ ജീനുകൾ കടത്തുന്നതിന്റെ --- ഭാവിയെന്തെന്ന് അവർക്കറിയണം. ജീനുകളിലൂടെ ഭാവി പ്രവചിക്കുന്നതിനെക്കുറിച്ചും, ആ ഭാവി, പിന്നെ, ജീനുകളെ സമർത്ഥമായ് ഉപയോഗപ്പെടുത്തുക വഴി, മാറ്റുന്നതിനെക്കുറിച്ചും എന്തു പറയുന്നു? "അവർ ഒരു പാടു പടികൾ മുമ്പോട്ടു പോയി ചിന്തിക്കാൻ തുടങ്ങിക്കഴിഞ്ഞിരുന്നു," ബർഗ് എന്നോട്, പിന്നീട്, പറഞ്ഞു. "ഞാൻ ഭാവിയെക്കുറിച്ച് ആശങ്കപെട്ടപ്പോൾ, അവർക്ക് ഭാവിയുടെ ഭാവിയെക്കുറിച്ചായിരുന്നൂ ആശങ്ക."   

കുറച്ചു കാലത്തേക്ക് "ഭാവിയുടെ ഭാവി" ജീവശാസ്ത്രപരമായി വഴിപ്പെടാൻ വഴിയിലെന്നു തോന്നി. പുനഃസംയോജിത DNA കണ്ടുപിച്ച് മൂന്നു കൊല്ലം കഴിയുന്നതിനുമുമ്പ്, 1974ൽ, ഇളംമൂഷികഭ്രൂണകോശങ്ങളിലേക്ക്, പരിവർത്തനം ചെയ്യപ്പെട്ട ജീനുള്ള, SV40 വൈറസിനെ പകരുകയുണ്ടായി. വൈറസ്സു ബാധിച്ച ഭ്രൂണകോശങ്ങളെ ഒരു സാധാരണ ഭ്രൂണത്തിലെ കോശങ്ങളുമായ് മിശ്രണം ചെയ്ത് ഒരു കോശസംയുക്തം, ഒരു ഭ്രൂണ"സങ്കരം" സൃഷ്ടിച്ചു. ഭ്രൂണത്തിന്റെ എല്ലാ അവയവങ്ങളും കോശങ്ങളും --- രക്തം, തലച്ചോർ, കുടൽ, ഹൃദയം, പേശികൾ, പ്രധാനമായും ബീജവും അണ്ഡങ്ങളും ---- ആ കോശമിശ്രിതത്തിൽനിന്നാണ് ഉരുത്തിരിഞ്ഞത്. ഈ വൈറൽ ഭ്രൂണകോശങ്ങളിൽ ചിലത് നവജാതചുണ്ടെലികളിലെ ബീജാണ്ഡകോശങ്ങളായി രൂപപ്പെട്ടുവെങ്കിൽ, വൈറസ്സിലെ ജീനുകൾ ചുണ്ടെലിയിൽനിന്ന് ചുണ്ടെലിയിലേക്ക് തലമുറകളിലൂടെ സംപ്രേക്ഷണം ചെയ്യപ്പെടും. ജീവികളുടെ നിരവധി തലമുറകളോളം ജനോമിലേക്ക് വൈറസ്സ്, ട്രോജൻ കുതിരയെപ്പോലെ, ജീനുകളെ സ്വകാര്യമായ്, എന്നെന്നേക്കുമായ്, കടത്തിവിടും. തദ്‌ഫലമായി, ജനിതകപരമായ് പരിവർത്തിതമായ ആദ്യത്തെ വലിയ ജീവിയുണ്ടായിത്തീരും.  

ഈ പരീക്ഷണം ആദ്യമൊക്കെ വിജയിച്ചു. പക്ഷേ, പിന്നീട് രണ്ടു കാരണങ്ങൾ തടസ്സമായി വന്നു. ഒന്നാമത്, വൈറൽ ജീനുകൾ ചുണ്ടെലികളുടെ ചോരയിലും, പേശിയിലും, തലച്ചോറിലും, നാഡികളിലും ആവിർഭവിച്ചുവെങ്കിലും, ബീജാണ്ഡങ്ങളിൽ അവ അത്ര സമർത്ഥമായി എത്തിച്ചേർന്നതേയില്ല. എത്ര ശ്രമിച്ചിട്ടും, ശാസ്ത്രജ്ഞന്മാർക്ക് ജീനുകളെ തലമുറകളിലേക്ക് "ലംബമാനമായ്" പകരാനായില്ല. രണ്ടാമത്, ചുണ്ടെലികോശങ്ങളിൽ വൈറസ്സ്ജീനുകളുടെ സാന്നിദ്ധ്യമുണ്ടായിരുന്നുവെങ്കിലും, ജീനുകളുടെ അഭിവ്യക്തി  മുറുക്കെ കൊട്ടിയടക്കപ്പെട്ടിരുന്നു. ഫലമോ, അവ RNAയോ, പ്രോട്ടീനോ ഉൽപ്പാദിപ്പിക്കാനാകാത്ത നിർജ്ജീവ ജീനുകളായി. വർഷങ്ങൾക്കു ശേഷം, വൈറസ്സ്ജീനുകളുടെമേൽ, അവയെ മൂകമാക്കുന്ന  ഉപരിജനിതകമുദ്രകളുള്ളതായി ശാസ്ത്രജ്ഞർ കണ്ടുപിടിച്ചു. വൈറൽജീനുകളെ തിരിച്ചറിഞ്ഞ്, അവയ്ക്കു മീതെ റദ്ദാക്കൽ സൂചനകളെപ്പോലെ രസമുദ്രകൾ പതിപ്പിച്ച്, അവയെ നിസ്തേജമാക്കാൻ സഹായിക്കുന്ന പുരാതന സ്പർശിനികൾ കോശങ്ങളിലുണ്ടെന്ന് ഇന്നു നമുക്കറിയാം. 

തന്നെ പരിവർത്തിപ്പിക്കാനുള്ള പരിശ്രമങ്ങങ്ങൾ ജനോമിന് മുൻകൂട്ടി അറിയാമായിരുന്നുവെന്ന പ്രതീതിയാണുണ്ടായത്. മാന്ത്രികന്മാർക്കിടയിൽ പഴയൊരു ചൊല്ലുണ്ട്: സംഗതികൾ അപ്രത്യക്ഷമാക്കാൻ പഠിക്കുന്നതിനു മുമ്പ്, അവയെ പ്രത്യക്ഷമാക്കാൻ പഠിക്കേണ്ടതുണ്ട്. ജീൻചികിത്സകർ ആ പാഠം പഠിക്കുകയായിരുന്നു. ഒരു കോശത്തിലേക്കോ, ഭ്രൂണത്തിലേക്കോ ഒരു ജീനിനെ അദൃശ്യമായ് കടത്തിവിടുക എളുപ്പമാണ്. അതിനെ വീണ്ടും ദൃശ്യമാക്കുന്നതിലാണ് യഥാർത്ഥ വെല്ലുവിളിയിരിക്കുന്നത്.

*

ആദ്യഗവേഷണങ്ങളിലെ നിരാശമൂലം, ജീൻചികിത്സാമേഖല മറ്റൊരു ദശാബ്ദത്തോളം മുരടിച്ചുനിന്നു. അങ്ങനെയിരിക്കേയാണ്, ജീവശാസ്ത്രജ്ഞന്മാർ സുപ്രധാനമായ ഒരു സംഗതിയിൽ തട്ടിത്തടഞ്ഞു വീണത്: ഭ്രൂണമൂല കോശങ്ങൾ അഥവാ ES കോശങ്ങൾ (1). മനുഷ്യരിലെ ജീൻപരിചരണത്തിന്റെ ഭാവി മനസ്സിലാക്കുന്നതിന് ES കോശങ്ങളെ പരിഗണിക്കേണ്ടതുണ്ട്. തലച്ചോറോ, ചർമ്മമോ പോലുള്ള ഒരവയവത്തെ സങ്കൽപ്പിക്കുക. വയസ്സാകുന്തോറും ഒരു ജന്തുവിന്റെ ചർമ്മത്തിലെ കോശങ്ങൾ വളർന്ന്, മൃതമായ്, കൊഴിയും. കോശനാശത്തിന്റെ ഈ തരംഗം ദുരന്താത്മകവുമാകാം - ഉദാഹരണത്തിന്, പൊള്ളൽമൂലമോ, വൻവ്രണംമൂലമോ. മൃതകോശങ്ങൾക്ക് പകരം സ്വന്തമായ് നവകോശങ്ങൾ പുനരുൽപ്പാദിപ്പിക്കാൻ മിക്ക അവയവങ്ങൾക്കും മാർഗ്ഗങ്ങളുണ്ട്. 

മൂലകോശങ്ങളാണ് പ്രസ്തുത ധർമ്മം നിർവഹിക്കുന്നത്; വിശിഷ്യ, ദുരന്താത്മകകോശനാശത്തിനു ശേഷം. മൂലകോശം സവിശേഷമായൊരു കോശമാണ്. രണ്ടു ലക്ഷണങ്ങളാലാണ് അതു നിർവ്വചിക്കപ്പെടുന്നത്.  അതിനു  മറ്റു വ്യാവഹാരികകോശജാതികൾക്ക്, വ്യതിരിക്തതയിലൂടെ, പിറവിയേകാനാകും - നാഡീകോശങ്ങൾക്കും, ചർമ്മകോശങ്ങൾക്കുമൊക്കെ. മാത്രമല്ല, അതിനു സ്വമേധയാ പുനരാവർത്തിക്കാനുമാകും - അതായത്, ഒരവയവത്തിന്റെ വ്യാവഹാരികകോശങ്ങളെ വ്യതിരിക്തമാക്കാൻ കഴിയുന്ന കൂടുതൽ മൂലകോശങ്ങളെ ആവിർഭവിപ്പിക്കാനാകും.  സ്വന്തം  ഉൽപ്പാദനശേഷി നശിക്കാതെ, കുട്ടികളെയും, പേരക്കുട്ടികളെയും, അവരുടെ കുട്ടികളെയും തലമുറകളിലൂടെ ജനിപ്പിക്കാൻ കഴിയുന്ന ഒരു മുതുമുത്തച്ഛനെപ്പോലെയാണ് മൂലകോശം. അത്, ജീവികലകൾക്ക്, അല്ലെങ്കിൽ അവയവങ്ങൾക്കുള്ള പുനരുജ്ജീവനത്തിന്റെ ഒരക്ഷയഖനിയാണ്.  

പ്രത്യേക അവയവങ്ങളിലും കലകളിലുമാണ് മിക്ക മൂലകോശങ്ങളും ആവസിക്കുന്നത്. പരിമിതമായ ഒരു കോശശേഖരത്തിനാണ് ഇവ  പിറവിനൽകുന്നത്. അസ്ഥിമജ്ജയിലെ മൂലകോശങ്ങൾ, ഉദാഹരണത്തിന്, രക്തകോശങ്ങൾ മാത്രമാണ് സൃഷ്ടിക്കുക. കുടലിലെ രഹസ്യ അറകളിലും മൂലകോശങ്ങളുണ്ട്. അവ കുടലിലെ കോശങ്ങൾ സൃഷ്ടിക്കുന്നതിനു മാത്രമാണ്. എന്നാൽ, ഒരു ജന്തുവിന്റെ ഭ്രൂണത്തിന്റെ ഉള്ളുറയിൽനിന്ന് വരുന്ന ES കോശങ്ങൾ ഇവയേക്കാളൊക്കെ ശക്തമാണ്. അവയ്ക്ക് ഏതു ജാതി കോശത്തേയും - രക്തം, മസ്തിഷ്കം, കുടൽ, പേശി, അസ്ഥി,ചർമ്മം - ഉൽപ്പാദിപ്പിക്കാൻ കഴിയും. ES കോശങ്ങളുടെ ഈ സാമർത്ഥ്യത്തെ വിവരിക്കാൻ ജീവശാസ്ത്രജ്ഞർ ഉപയോഗിക്കുന്നത് "ബഹുവീരം"(2) എന്ന വാക്കാണ്. 

ESകോശങ്ങൾക്ക് അസാധാരണമായ മൂന്നാമതൊരു ഗുണം കൂടിയുണ്ട് - ഒരു പ്രകൃതിവൈചിത്ര്യം. അവയെ ഭ്രൂണത്തിൽനിന്ന് അടർത്തി മാറ്റി, പരീക്ഷണശാലയിലെ പെട്രിപ്പാത്രങ്ങളിൽ വളർത്താം. കൃത്രിമമാധ്യമങ്ങളിൽ അവ അനുസ്യൂതമായ് വളരും. സൂക്ഷ്മദർശിനികൾക്കു കീഴെ പക്ഷിക്കൂടുപോലുള്ള ചുഴികളായ് രൂപപ്പെടുന്ന സൂക്ഷ്മവും, സുതാര്യവുമായ ഈ കോശങ്ങളെക്കണ്ടാൽ, ക്ഷയിച്ചുപോകുന്ന ഒരവയവമാണെന്നേ തോന്നൂ; ഒരു ജീവിയായ് ഉരുത്തിരിയുന്നവയാണെന്ന് തോന്നുകയേയില്ല. സത്യം പറഞ്ഞാൽ, ഇംഗ്ലണ്ടിലെ കേംബ്രിഡ്ജിലുള്ള ഒരു പരീക്ഷണശാലയിൽ ചുണ്ടെലിഭ്രൂണങ്ങളിൽനിന്ന് ഈ കോശങ്ങളെ വേർതിരിച്ചെടുത്തപ്പോൾ, ജനിതകശാസ്ത്രജ്ഞരിൽ അതത്ര താൽപ്പര്യമൊന്നും ജനിപ്പിച്ചില്ല. ഭ്രൂണശാസ്ത്രജ്ഞനായ മാർട്ടിൻ ഇവാൻസ് അന്ന് പരാതിപ്പെട്ടു, "എന്റെ കോശങ്ങളിൽ ആർക്കുമൊരു താൽപ്പര്യവുമില്ല." 

ES കോശത്തിന്റെ ശരിക്കുള്ള ശക്തി, പക്ഷേ, പരിവർത്തനത്തിലാണ്. DNA, ജീൻ, വൈറസ് എന്നിവയെപ്പോലെ, ഇതിനെ ജീവശാസ്ത്രപരമായ വീര്യമുള്ളൊരു ആയുധമാക്കുന്നത്  ഇതിന്റെ സഹജമായ ദ്വന്ദ്വാസ്തിത്വമാണ്. ജീവകലാമദ്ധ്യമത്തിലെ, പരീക്ഷണത്തിനു വഴങ്ങുന്ന,  മറ്റു കോശങ്ങളെപ്പോലെയാണ് ES കോശങ്ങളും പെരുമാറുന്നത്. അവ പെട്രിപ്പാത്രങ്ങളിൽ വളരും. അവയെ കുപ്പികളിൽ മരവിപ്പിച്ചു കിടത്താം; തിരിച്ചു ജീവത്താക്കാം. അവയെ ദ്രവമാദ്ധ്യമങ്ങളിൽ തലമുറകളോളം പ്രജനനം ചെയ്യാം. അവയുടെ ജനോമുകളിലേക്ക് ജീനുകളെ കടത്താനും, മുറിച്ചു മാറ്റാനും താരതമ്യേന എളുപ്പമാണ്. 

ഇങ്ങനെയൊക്കെയാണെങ്കിലും, ഇതേ കോശത്തെ ശരിയായ പരിതസ്ഥിതിയിൽ, ശരിയായ പശ്ചാത്തലത്തിൽ സ്ഥാപിക്കുമ്പോൾ, ജീവൻ അക്ഷരാർത്ഥത്തിൽ പുറത്തേക്കു കുതിക്കുന്നതു കാണാം. ഇളയഭ്രൂണകോശങ്ങൾ കലർത്തി, ചുണ്ടെലിഗർഭത്തിൽ ഈ കോശങ്ങളെ നിക്ഷേപിക്കുമ്പോൾ, കോശങ്ങൾ വിഭജിച്ച് പാളികൾ രൂപം കൊള്ളുന്നു. നാനാജാതി കോശങ്ങളായി അവ വേർതിരിഞ്ഞു വരുന്നു: രക്തം, തലച്ചോർ, പേശി, കരൾ --- എന്തിന്, ബീജാണ്ഡകോശങ്ങൾവരെ ഉരുത്തിരിഞ്ഞു വരുന്നു. ഈ കോശങ്ങൾ, പിന്നീട്, അവയവങ്ങളായി സംഘടിക്കപ്പെടുന്നു; ഒടുവിൽ, അത്ഭുതകരമായി, അനവധിപാളികളും കോശങ്ങളുമുള്ള ഒരു ജീവിയായ്, ഒരു യഥാർത്ഥ ചുണ്ടെലിയായി, സ്ഥാപിതമാകുന്നു. പെട്രി പാത്രത്തിൽ നടക്കുന്ന ഓരോ പരീക്ഷണവിനിയോഗവും ഇങ്ങനെ ചുണ്ടെലിയിലേക്ക് പുരോഗമിക്കുന്നു. പാത്രത്തിലെ കോശജീനുകളുടെ പരിഷ്കരണം, ഗർഭപാത്രത്തിലെ ജീവിയുടെ ജീനുകളുടെ പരിഷ്കരണമായിത്തീരുന്നു. ഇത്, ലാബിനും ജീവനുമിടയിലെ സംക്രമണമാകുന്നു.

ESകോശങ്ങൾ എളുപ്പത്തിൽ പരീക്ഷണവിധേയമാകുന്നതു മൂലം, കീറാമുട്ടിയായ മറ്റൊരു പ്രശ്നംകൂടി തരണം ചെയ്യാൻ പറ്റി. കോശങ്ങളിലേക്ക് ജീനുകളെ നിക്ഷേപിക്കാൻ, വൈറസ്സുകളെ ഉപയോഗിക്കുമ്പോൾ, ജനോമിൽ ഇവ എവിടെയാണ് കൃത്യമായി ചെലുത്തപ്പെടുന്നതെന്ന് നിർണ്ണയിക്കുക അസാദ്ധ്യമാണ്. മാനവജനോമിൽ DNAയുടെ മൂന്നുകോടി ബേസ് ജോഡികളാണുള്ളത് --- വൈറൽ ജനോമുകളേക്കാൾ നൂറായിരത്തോളം മടങ്ങ്. ഈ ജനോമിലേക്ക് ഒരു വൈറൽ ജീൻ വീഴുന്നത്, വിമാനത്തിൽനിന്ന് അറ്റ്ലാന്റിക് സമുദ്രത്തിലേക്ക് ഒരു മിഠായിപ്പൊതി വീഴുന്നതുപോലെയാണ്. അതെവിടെ വീഴുമെന്ന് പ്രവചിക്കുക വയ്യ. HIV, SV40 തുടങ്ങിയ, ജീൻസംയോജനക്ഷമതയുള്ള മിക്കവാറും എല്ലാ വൈറസ്സുകളും, മാനവജനോമിലെ ഏതെങ്കിലുമൊരിടത്ത് ചെന്ന് ചേക്കേറും. വ്യവസ്ഥയില്ലാത്ത ഈ ജീൻസംയോജനം, ജീൻചികിത്സക്ക് ഒരു മാറാശല്യമാണ്. ക്രോമസോമിലെ, അനായാസമായ് മൂകമാക്കപ്പെടുന്ന, ഏതെങ്കിലുമൊരു കുഴിയിലായിരിക്കും വൈറസ്സിന്റെ ജീൻ വീഴുന്നത്. അതിനൊരിക്കലും അഭിവ്യക്തി ഉണ്ടാകില്ല. സംഗതി ഇതിലും മോശമാകാം. സംയോജനം ഏതെങ്കിലും സുപ്രധാന ജീനിനെ തടസ്സപ്പെടുത്തിയേക്കാം; ക്യാൻസർകാരകമായ ഒരു ജീനിനെ സജീവമാക്കിയേക്കാം; അങ്ങനെ, ദുരന്തസാദ്ധ്യതകൾ വരുത്തിവച്ചേക്കാം.

ES കോശങ്ങൾ വന്നതോടുകൂടി, ജനിതകമാറ്റങ്ങൾ അവ്യവസ്ഥമല്ലാതായി. അവ ജനോമിൽ, എന്തിന്, ജീനുകളിൽത്തന്നെയും ഉദ്ദേശിക്കപ്പട്ട സ്ഥാനങ്ങളിൽ സംഭവിപ്പിക്കാനായി. ഉദാഹരണത്തിന്, ഇൻസുലിൻജീൻ മാറ്റണമെന്നിരിക്കട്ടെ. വളരെ ലളിതവും, എന്നാൽ, സമർത്ഥവുമായ പരീക്ഷണവിനിയോഗത്തിലൂടെ, കോശങ്ങളിലെ ഇൻസുലിൻജീൻ മാത്രമായ് മാറ്റാൻ കഴിയുന്നതാണ്. ജീൻപരിഷ്കരിക്കപ്പെട്ട ES കോശങ്ങൾക്ക്, താത്വികമായി, ഒരു മുതിർന്ന ചുണ്ടെലിയിലെ ഏതു ജാതി കോശവും ഉൽപ്പാദിപ്പിക്കാമെന്നിരിക്കേ, പ്രസ്തുത പരിഷ്കൃത ഇൻസുലിൻജീനോടുകൂടിയ ചുണ്ടെലിതന്നെയായിരിക്കും ജനിക്കുകയെന്നുറപ്പിക്കാനാകും. വാസ്തവത്തിൽ, പരിഷ്കൃത ജീനോടുകൂടിയ ES കോശങ്ങൾ, അന്തിമമായ്, മുതിർന്ന ചുണ്ടെലികളിൽ  ബീജാണ്ഡകോശങ്ങൾ ഉൽപ്പാദിപ്പിക്കുകയാണെങ്കിൽ, ആ ജീൻ ചുണ്ടെലിയിൽനിന്ന് ചുണ്ടെലിയിലേക്ക്, തലമുറകളിലൂടെ, പകരപ്പെടും. പാരമ്പര്യാർജ്ജനം ലംബമാനമായി സംഭവിക്കും.    

ഈ സാങ്കേതികവിദ്യക്ക് ദൂരവ്യാപകമായ ഫലങ്ങളുണ്ടായി. പ്രകൃതിയിൽ, സോദ്ദേശ്യപരിവർത്തനം ജീനിലുണ്ടാകണമെങ്കിൽ, ആകസ്മികമായ ഉൾപ്പരിവർത്തനമോ, പ്രകൃതിനിർദ്ധാരണമോ സംഭവിക്കണം. ഉദാഹരരണത്തിന്, ഒരു ജന്തുവിനെ X-റേയ്ക്ക് വിധേയമാക്കിയാൽ, അതിന്റെ ജനോമിൽ ജനിതകവ്യതിയാനം സ്ഥിരമായിരിക്കും. എന്നാൽ, ഒരു പ്രത്യേക ജീനിലേക്ക് X-റേയെ കേന്ദ്രീകരിക്കാനുള്ള യാതൊരു സംവിധാനവുമില്ല. പ്രകൃതിനിർദ്ധാരണത്തിന്റെ കാര്യമെടുത്താലോ, ജീവിക്ക് ഏറ്റവും മികച്ച ചേർച്ചയേകുന്ന ഉൾപ്പരിവർത്തനത്തെയാണത് തെരഞ്ഞെടുക്കേണ്ടത്; തെരഞ്ഞെടുക്കപ്പെടുന്നതോടെ, ആ പരിവർത്തനം ജീൻ ശേഖരത്തിൽ സാമാന്യമായിക്കൊണ്ടേയിരിക്കും. പക്ഷേ, ഉൾപ്പരിവർത്തനത്തിലാകട്ടേ, നിർദ്ധാരണത്തിലാകട്ടേ, ഉദ്ദേശ്യമോ ദിശാബോധമോ ഇല്ല. പ്രകൃതിയിൽ, ജനിതകവ്യതിയാനം ഓട്ടുന്ന എഞ്ചിനിൽ, ഡ്രൈവറുടെ സീറ്റിൽ ആരുമില്ല. ജീവപരിണാമത്തിലെ "ഘടികാരനിർമ്മാതാവ്", റിച്ചാർഡ് ഡോക്കിൻസ് നമ്മെ ഓർമ്മിപ്പിക്കുന്നതുപോലെ, സ്വാഭാവികമായിത്തന്നെ അന്ധനാണ്. 

എന്നാൽ, ES കോശങ്ങൾ ഉപയോഗിച്ച് ഒരു ശാസ്ത്രജ്ഞന് ആവശ്യമുള്ള ഏതു ജീനിനെയും ലക്ഷ്യപൂർവ്വം വിനിയോഗിക്കാൻ കഴിയും; ആ ജനിതകമാറ്റത്തെ ഒരു ജന്തുവിലെ ജനോമിൽ സ്ഥിരമായി സ്ഥാപിക്കുവാനും കഴിയും. ഉൾപ്പരിവർത്തനവും നിർദ്ധാരണവയും ഒരേ സമയം നടക്കുന്ന ഒരു നടപടിയാണിത്. പരീക്ഷണശാലയിലെ പാത്രത്തിൽ അതിവേഗത്തിലാക്കപ്പട്ട ജീവപരിണാമം. സാങ്കേതികവിദ്യയുടെ ഈ പരിവർത്തനാത്മകത അത്രയും തീവ്രമാകയാൽ, ഇത്തരം ജീവികളെ  വിശേഷിപ്പിക്കാൻ പുതിയൊരു പേരു തന്നെ  കണ്ടുപിടിക്കേണ്ടിവന്നു. അവയെ ഉഭയജനിതക(3)ജീവികൾ എന്ന് വിളിച്ചുപോന്നു.  ജീനുകളുടെ ധർമ്മങ്ങൾ മനസ്സിലാക്കാൻ വേണ്ടി, 1990കളാദ്യം, ലോകമെമ്പാടുമുള്ള പരീക്ഷണശാലകളിൽ  ഉഭയജനിതകചുണ്ടെലികളുടെ നൂറുകണക്കിന് ഇനങ്ങൾ സൃഷ്ടിക്കപ്പെട്ടു. ഒരു ചുണ്ടെലിയുടെ ജനോമിൽ കടൽച്ചൊറിജീൻ കയറ്റുകയുണ്ടായി; തന്മൂലം, ഇരുട്ടിൽ, നീലപ്രകാശത്തിനു കീഴിൽ, അത് മിന്നിത്തിളങ്ങി. വളരാനുള്ള ഹോർമോൺജീൻ ചെലുത്തപ്പെട്ട ചുണ്ടെലികൾ, മറ്റു സാധാരണ എലികളേക്കാൾ രണ്ടിരട്ടി വലുതായി. ജീൻ വ്യതിയാനമുണ്ടാക്കപ്പെട്ട ഇനിയും ചില എലികളിൽ അൾഷിമേഴ്‌സും, അപസ്മാരവും, അകാലവാർദ്ധക്യവും വികസിച്ചുവന്നു. ക്യാൻസർജീനുകൾ സജീവമാക്കപ്പെട്ട ചുണ്ടെലികളിൽ മുഴകൾ തഴച്ചുവളർന്നു. ഇവയെ ജീവശാസ്ത്രജ്ഞന്മാർ മാനവരോഗങ്ങൾക്കുള്ള മാതൃകകളാക്കി. 2014ൽ, ജീവശാസ്ത്രജ്ഞന്മാർ മസ്തിഷ്കത്തിലെ ന്യൂറോണുകൾ തമ്മിലുള്ള സംവാദം നിയന്ത്രിക്കുന്ന ജീനിൽ  ഉൾപ്പരിവർത്തനമുണ്ടാക്കിയ ചുണ്ടെലികളെസൃഷ്ടിച്ചു. ഇവയുടെ ഓർമ്മശക്തി സാരമായി വർദ്ധിച്ചു; അവയുടെ ഗ്രഹണശക്തിയും കൂടി. അവയാണ് മൂഷികലോകത്തെ പണ്ഡിതന്മാർ: അവരുടെ ഓർമ്മയ്ക്ക് വേഗം കൂടും; ഓർമ്മ ഏറെക്കാലം നിലനിൽക്കും; മറ്റു ചുണ്ടെലികളേക്കാൾ ഇരട്ടിവേഗത്തിൽ കാര്യങ്ങൾ ഗ്രഹിക്കും.    

ഈ പരീക്ഷണങ്ങളിൽനിന്നും ധാർമ്മികമായ പല ചോദ്യങ്ങളും അന്തരീക്ഷത്തിൽ ഉയർന്നുവന്നു. ഈ സങ്കേതങ്ങൾ കുരങ്ങുകളിൽ പ്രയോഗിക്കാമോ? മനുഷ്യരിൽ പ്രയോഗിക്കാമോ? ഉഭയജീനുകളുള്ള ജന്തുക്കളുടെ സൃഷ്ടി ആരു നിയന്ത്രിക്കും? ഏതു ജീനുകളെയാണ് ഉപയോഗിക്കേണ്ടത്, അല്ലെങ്കിൽ ഉപയോഗിക്കാവുന്നത്? ഉഭയജീനുകൾക്കു മേലുള്ള പരിധികൾ എന്താണ്? 

ഭാഗ്യവശാൽ, ധാർമ്മികമായ കലാപത്തിന് അഴിഞ്ഞാടാൻ അവസരമൊരുങ്ങുംമുമ്പേ സാങ്കേതികമായ തടസ്സങ്ങളുടെ ഇടപെടലുകളുണ്ടായി. ES കോശങ്ങളെ സംബന്ധിച്ച ഭൂരിഭാഗം ഗവേഷണവും  --- ഉഭയജനിതകജീവികളുടെ നിർമ്മാണമടക്കം --- ചുണ്ടെലികോശങ്ങൾ ഉപയോഗിച്ചാണ് ചെയ്യപ്പെട്ടിരുന്നത്. 1990കളുടെ ആദ്യം, ഇളംമനുഷ്യഭ്രൂണങ്ങളിൽനിന്ന് നിരവധി മനുഷ്യ ES കോശങ്ങൾ വേർതിരിച്ചെടുക്കയുണ്ടായപ്പോൾ, ശാസ്ത്രജ്ഞന്മാർക്കൊരു പ്രതിബന്ധം നേരിടേണ്ടി വന്നു. മാനവESകോശങ്ങൾ, പരീക്ഷണങ്ങൾക്കു വഴങ്ങുന്ന ചുണ്ടെലികളുടെ ES കോശങ്ങൾപോലെ, പരീക്ഷണപാത്രങ്ങളിൽ  മര്യാദക്കാരായിരുന്നില്ല. "ഈ മേഖലയിലെ മലിനമായൊരു കൊച്ചു രഹസ്യമാണിത്," റുഡോൾഫ് ജിനീഷ്, ഒരു ജീവശാസ്ത്രജ്ഞൻ, പറഞ്ഞു. "അവയെ ക്ലോൺ ചെയ്യാൻ കഴിയുകയില്ല. ജീനുകളെ ഉന്നം വെക്കുന്നതിന് അവയെ ഉപയോഗിക്കാനാവില്ല. അവ, എന്തും ചെയ്യാൻ പ്രാപ്തിയുള്ള,  ചുണ്ടെലികളുടെ ഭ്രൂണമൂലകോശങ്ങളിൽനിന്ന് വളരെ വിഭിന്നമാണ്. 

തൽക്കാലത്തേക്കെങ്കിലും, ഉഭയോൽപ്പത്തി(transgenesis)യുടെ ജിന്ന്  കുപ്പിക്കുള്ളിൽത്തന്നെ അടങ്ങിക്കിടന്നു.  

*

ഉഭയജനിതകപരിഷ്കരണം തൽക്കാലത്തേക്ക് നടക്കില്ലെന്നായി. എങ്കിലും, ജീൻ ചികിത്സകർക്ക് അത്രയൊന്നും വിപ്ലവകരമല്ലാത്ത ഒരു ലക്ഷ്യം നേടാൻ സാധിച്ചാലോ? മനുഷ്യരുടെ ജനനകോശങ്ങളല്ലാത്ത കോശങ്ങളിലേക്ക് --- അതായത്, ന്യൂറോണുകൾ, രക്തം, പേശീകോശങ്ങൾ എന്നിവകളിലേക്ക് --- വൈറസ്സുകൾക്ക് ജീൻ എത്തിക്കാൻ കഴിഞ്ഞാലോ? ജനോമുമായുള്ള ആകസ്മികസംയോജനം എന്ന പ്രശ്നം അപ്പോഴും നിലനിൽക്കും. അതിലും പ്രധാനമായി, ഒരു ജീവിയിൽനിന്ന് മറ്റൊന്നിലേക്കുള്ള, തലമുറകളിലൂടെയുള്ള സംപ്രേക്ഷണം നടക്കുകയുമില്ല. എന്നാലും, ശരിയായ തരം കോശങ്ങളിൽ വൈറസ്സ്ജീൻ നിക്ഷേപിക്കാൻ കഴിഞ്ഞാൽ, ചികിത്സകർക്ക് അവരുടെ ചികിത്സോദ്ദേശ്യം നേടാം. അതുതന്നെയും മനുഷ്യചികിത്സയുടെ ഭാവിയിലേക്കുള്ള ഒരു കുതിപ്പായിരിക്കും. ജീൻചികിത്സയുടെ ഒരു ലഘുപതിപ്പായിരിക്കുമത്. 

1988. ഒഹൈയോവിലെ നോർത്ത് ഓംസ്റ്റഡിൽനിന്നുള്ള അശാന്തി ഡിസിൽവ, ചുരുക്കത്തിൽ ആശി, എന്ന രണ്ടുവയസ്സുള്ള പെൺകുട്ടിയിൽ ചില വിചിത്രലക്ഷണങ്ങൾ കാണപ്പെട്ടു. കുട്ടികളിൽ നിരവധി താൽക്കാലിക രോഗങ്ങൾ ഉണ്ടാകുന്നത് സ്വാഭാവികമാണ്. രക്ഷിതാക്കൾക്കെല്ലാം അതറിയാം. പക്ഷേ, ആശിയുടെ രോഗങ്ങളും ലക്ഷണങ്ങളും ഗണനീയമായ വിധത്തിൽ അസാധാരണമായിരുന്നു: വിചിത്രമായ ന്യൂമോണിയകൾ, വിട്ടുമാറാത്ത പകർച്ചവ്യാധികൾ, ഉണങ്ങാവ്രണങ്ങൾ, സാധാരണയിൽ കുറഞ്ഞ ശ്വേതരക്താണുക്കൾ. ആശിയുടെ കുട്ടിക്കാലം പൊതുവേ ആശുപത്രിക്കകത്തും പുറത്തുമായിക്കഴിഞ്ഞു. രണ്ടാം വയസ്സിൽ സാധാരണ കണ്ടുവരുന്ന പകർച്ചവ്യാധി ആശിയിൽ നിയന്ത്രണാതീതമായി; ജീവഹാനിയുണ്ടാക്കിയേക്കാവുന്ന ആന്തരികമായ ചോരവാർച്ചയുണ്ടായി; തുടർന്ന്, ദീർഘകാല ആശുപത്രിനിവാസവും.  

അവളുടെ ലക്ഷണങ്ങൾ കുറച്ചുകാലത്തേക്ക് ഡോക്റ്റർമാരെ കുഴക്കി. ഇടവിട്ടു വരുന്ന അവളുടെ രോഗങ്ങൾക്കു കാരണം, പിന്നീടു പൂർണ്ണവളർച്ച പ്രാപിച്ചേക്കാവുന്ന, ഇപ്പോൾ അവികസിതമായ പ്രതിരോധവ്യവസ്ഥയാണെന്ന് അനുമാനിക്കപ്പെട്ടു. എന്നാൽ, ആശിക്ക് മൂന്നു വയസ്സായപ്പോഴും, രോഗലക്ഷണങ്ങൾക്ക് ശമനമുണ്ടായില്ല. അതോടെ, അവളെ നിരവധി പരിശോധനകൾക്ക് വിധേയമാക്കി. അവളുടെ പ്രതിരോധശേരിയില്ലായ്മക്ക് കാരണം ജീനുകളാണെന്നു വിധിക്കപ്പെട്ടു --- ക്രോമോസോം 20ലെ ADA എന്ന ജീനിലെ രണ്ടു പകർപ്പുകളിലുമുള്ള അപൂർവ്വവും നൈസർഗ്ഗികവുമായ ഉൾപ്പരിവർത്തനങ്ങൾ. ഇക്കാലമായപ്പോഴേക്കും, ആശി പലതവണ മരണാസന്നയായിരുന്നു. അവളുടെ ദേഹത്തിനേറ്റ ആഘാതം ഭീമമാണ്. അതിലും വലുതായിരുന്നൂ, ആവലാനുഭവിച്ച വൈകാരികാഘാതം. നാലുവയസ്സുള്ളപ്പോൾ അവൾ, ഒരു പുലരിയിൽ, അമ്മയോടു പറഞ്ഞു: "മോമീ, എന്നെപ്പോലൊരു കുട്ടി നിങ്ങൾക്കുണ്ടാകരുതായിരുന്നു."

ADA (അഡിനോസീൻ ഡീമിനേസ് എന്നതിന്റെ ചുരുക്കം) ജീൻ ഒരു എൻസൈമിനെ കോഡിലാക്കുന്നതാണ്. അഡിനോസിനെ (ശരീരമുൽപ്പാദിപ്പിക്കുന്ന ഒരു സ്വാഭാവിക രാസവസ്തുവിനെ) ഈ എൻസൈം ഇനോസീൻ എന്നൊരു നിരുപദ്രവ വസ്തുവായ് മാറ്റും.  ADAജീൻ ഇല്ലെങ്കിൽ, വിഷോന്മൂലനം സാദ്ധ്യമാകാത്തതുകൊണ്ട്, അഡിനോസീനുപാപചയഫലമായുള്ള വിഷവസ്തുക്കൾ ശരീരത്തിലടിഞ്ഞുകൂടും. അതിതീവ്രമായ വിധത്തിൽ വിഷബാധയുണ്ടാകുക, പകർച്ചവ്യാധിയെ തടയുന്ന T കോശങ്ങളെയാണ്. അവയില്ലെങ്കിൽ പ്രതിരോധവ്യവസ്ഥയുമില്ല.  കണ്ടുകിട്ടാൻ പ്രയാസമാണീ രോഗം. 150,000ൽ ഒരു കുട്ടിയിൽ ഈ ADAഅഭാവം കണ്ടെങ്കിലായി. ഈ രോഗം മിക്കവാറും എല്ലാ കുട്ടികളെയും കൊല്ലുന്നതുകൊണ്ട്, അതിവിരളമായേ ദൃശ്യമാകാറുള്ളൂവെന്നും പറയാം. തീവ്രസംയുക്തപ്രതിരോധന്യൂനത , അല്ലെങ്കിൽ SCID  എന്നു വിളിക്കപ്പെടുന്ന കുപ്രസിദ്ധമായ രോഗങ്ങളുടെ ഭാഗമാണ് ADAന്യൂനത. SCID രോഗികളിൽ ഏറ്റവും പ്രശസ്തൻ ഡേവിഡ് വെറ്റർ എന്ന കുട്ടിയാണ്. ജീവിച്ചിരുന്ന പന്ത്രണ്ടു വർഷവും അവൻ ഒരു ടെക്‌സാസ് ആശുപത്രിയിലെ പ്ലാസ്റ്റിക്‌ മുറിയിലാണ് ചെലവഴിച്ചത്. "കുമിളക്കുട്ടി"യെന്ന് മാദ്ധ്യമങ്ങൾ വിളിച്ച ഡേവിഡ് 1984ൽ, ഒരവസാനശ്രമമെന്ന നിലയിൽ നടത്തിയ മജ്ജമാറ്റിവെക്കൽ ശാസ്ത്രക്രിയക്കുശേഷം, മരിച്ചു. മരിക്കുമ്പോഴും അവൻ അണുനിർമാർജ്ജിതമായ തന്റെ പ്ലാസ്റ്റിക് കുമിളയിൽ ബന്ധനസ്ഥനായിരുന്നു. 

ADAന്യൂനത പരിഹരിക്കാൻ അസ്ഥിമജ്ജമാറ്റിവെക്കാമെന്ന് ഡോക്റ്റർമാർ, അതുവരെ, ആശിച്ചതായിരുന്നു. ഡേവിഡിന്റെ മരണം അവരെ ചിന്താധീനരാക്കി. എൺപതുകളുടെ മദ്ധ്യത്തിൽ, മറ്റൊരു മരുന്ന്   ആശുപത്രിപരീക്ഷണങ്ങളിലൂടെ പരിശോധിക്കപ്പെടുന്നുണ്ടായിരുന്നു: PEG-ADA (പശുക്കളിൽനിന്നെടുത്ത് ശുദ്ധമാക്കിയതിനുശേഷം രക്തത്തിൽ ഏറെക്കാലം നിലനിൽക്കാൻവേണ്ടി എണ്ണമയമായൊരു  രാസഉറയിൽപ്പൊതിഞ്ഞ ഒരു എൻസൈം. സാധാരണ ADA ഫലവത്താകാൻ മാത്രം ദീർഘായുസ്സുള്ളതല്ല). പക്ഷേ, PEG-ADAയും പ്രതിരോധന്യൂനത പരിഹരിക്കുന്നതിൽ പരാജയമായി. ശരീരം നശിപ്പിക്കുന്ന എൻസൈമിനു പകരംവെക്കാൻ മാസംതോറും മരുന്നു കുത്തിവെക്കണം. അതിലും അപകടകരമായ കാര്യം, PEG-ADA അതിനുതന്നെ എതിരായുള്ള പ്രതിദ്രവ്യങ്ങൾക്കു പ്രേരണയാകുമെന്നതാണ്. അത്, എൻസൈമിന്റെ അളവ് കുറയുന്നത് കൂടുതൽ വേഗത്തിലാക്കുകയും, പരിപൂർണ്ണ ദുരന്തത്തിലേക്ക് തള്ളിവിടുകയും ചെയ്യും. പരിഹാരം പ്രശ്നത്തേക്കാൾ നൂറുമടങ്ങ് വഷളാകും.   

ADAന്യൂനത ജീൻചികിത്സക്കു പരിഹരിക്കാനാകുമോ? എന്തായാലും, ഒരേയൊരു ജീനിനെ നേരെയാക്കിയാൽ മതിയല്ലോ? ആ ജീനിനെയാണെങ്കിൽ കണ്ടെത്തി, വേർതിരിച്ചെടുത്തതുമാണ്. അതിനെ മനുഷ്യകോശത്തിലേക്ക് എത്തിക്കുവാനുള്ള വാഹനവും, അല്ലെങ്കിൽ വെക്റ്ററും (4) കണ്ടെത്തിയിട്ടുണ്ട്. ബോസ്റ്റണിലെ, വൈറസ്സ് പഠിതാവും ജനിതകകാരനുമായ റിച്ചാർഡ് മള്ളിഗൻ ഒരു പ്രത്യേക റെട്രോവൈറസ്സിനെ(5) രൂപപ്പെടുത്തിയെടുത്തിരുന്നു. HIVയുടെ ബന്ധുവായ ഈ വൈറസ്സിന് ഏതു മനുഷ്യകോശത്തിലേയും ഏതു ജീനിലേക്കും താരതമ്യേന അപകടമില്ലാതെ സഞ്ചരിക്കുവാനാകും. പല ജാതി കോശങ്ങളെ ബാധിക്കുന്നതരത്തിൽ റെട്രോവൈറസ്സുകളെ രൂപകൽപ്പനചെയ്യാവുന്നതാണ്. കോശത്തിലെ ജനോമിലേക്ക് തങ്ങളുടെ ജനോം കടത്താനും, അതു വഴി, തങ്ങളുടെ ജനിതകദ്രവ്യം കോശത്തിന്റേതുമായി സ്ഥിരമായി കൂട്ടിച്ചേർക്കാനും ഇവറ്റയ്ക്ക് പ്രത്യേകമായൊരു കഴിവുണ്ട്. സാങ്കേതികവിദ്യയിൽ ചില സൂക്ഷ്മപരിവർത്തനങ്ങൾ വരുത്തി, മള്ളിഗൻ, കോശങ്ങളെ ബാധിച്ച് അവയുടെ ജനോമുമായ് സംയോജിക്കാൻ കഴിയുന്ന, ഭാഗികമായി ദുർബ്ബലപ്പെടുത്തിയ വൈറസ്സുകളെ സൃഷ്ടിച്ചിട്ടുണ്ടായിരുന്നു. ഇതുമൂലമുണ്ടാകുന്ന രോഗബാധ കോശത്തിൽനിന്ന് കോശത്തിലേക്ക് പകരുന്നതല്ല. വൈറസ്സ് കോശത്തിനകത്തേക്കു കടന്നു; പക്ഷേ, ഒരു വൈറസ്സും പുറത്തേക്കു വരികയുണ്ടായില്ല. ജനോമിൽ ജീൻ പതിച്ചുവെന്നത് ശരി; പക്ഷേ, അതു പിന്നീടൊരിക്കലും പുറത്തേക്ക് തലപൊക്കിയില്ല.

*

1986. ബെതേസ്ഡയിലെ നാഷണൽ ഇൻസ്റ്റിട്യൂട്ട് ഓഫ് ഹെൽത്ത് - NIH - . വില്യം ആൻഡേഴ്സണും മൈക്കേൽ ബ്ലീസേയും നയിക്കുന്ന ഒരു സംഘം ജനിതകശാസ്ത്രജ്ഞന്മാർ ADAന്യൂനതയുള്ള കുട്ടികളിലേക്ക് ADA ജീൻ എത്തിക്കാൻ മള്ളിഗന്റെ വെക്റ്ററുകളുടെ വകഭേദങ്ങളെ ഉപയോഗിക്കാൻ തീരുമാനിച്ചു. മറ്റൊരു ലാബിൽനിന്നാണ് ആൻഡേഴ്സൺ ADA ജീൻ സംഘടിപ്പിച്ചത്. ആ ജീനിനെ അദ്ദേഹം ജീൻ വാഹകനായ റെട്രോവൈറസ്സിലേക്ക് ചെലുത്തി. 1980കളുടെ തുടക്കത്തിൽ, ആൻഡേഴ്സണും ബ്ലീസേയും ചില പ്രാഥമിക പരീക്ഷണങ്ങൾ നടത്തിയിരുന്നു. ചുണ്ടെലികളുടെയും കുരങ്ങന്മാരുടെയും, രക്തം രൂപീകരിക്കുന്ന മൂലകോശങ്ങളിലേക്ക് റെട്രോവൈറസ്സുവഴി മനുഷ്യരുടെ ADAജീൻ എത്തിക്കാനാണ് അന്നവർ ശ്രമിച്ചത്. ഈ മൂലകോശങ്ങളെ ADAജീൻവാഹക വൈറസ്സ് ബാധിച്ചാൽ, പ്രധാനമായും, ADAജീൻ ചെലുത്തിയിട്ടുള്ള T കോശങ്ങളടക്കം, രക്തത്തിലെ എല്ലാ കോശഘടകങ്ങളെയും അവ രൂപപ്പെടുത്തുമെന്നാണ് അവർ പ്രതീക്ഷിച്ചത്. 

പരീക്ഷണഫലം പ്രതീക്ഷിച്ചതുപോലെയല്ലായിരുന്നു. ജീൻ വിക്ഷേപണത്തിന്റെ നില ദയനീയമായിരുന്നു. പരീക്ഷിക്കപ്പെട്ട അഞ്ചു കുരങ്ങുകളിൽ ഒരു കുരങ്ങിന്റെ (റോബർട്ടിന്റെ) രക്തത്തിൽ മാത്രമാണ് വൈറസ്സ് ജീനിൽനിന്നും മനുഷ്യADAപ്രോട്ടീൻ ദീർഘകാലത്തേക്ക്  നിർമ്മിക്കുന്ന കോശങ്ങൾ ഉണ്ടായുള്ളൂ. എങ്കിലും, ആൻഡേഴ്സൺ കുലുങ്ങിയില്ല. "മനുഷ്യശരീരത്തിൽ പുതിയ ജീനുകൾ കടന്നാൽ, എന്തു സംഭവിക്കുമെന്ന് ആർക്കുമറിയില്ല," അദ്ദേഹം വാദിച്ചു. "ആരെന്തൊക്കെ പറഞ്ഞാലും അതൊരു കരിംപെട്ടിയാണ്. പരീക്ഷണനാളിയിലും, ജന്തുക്കളിലുമുള്ള ഗവേഷണങ്ങൾ അത്രയൊന്നും വെളിപ്പെടുത്തില്ല. അന്തിമമായി അതൊരു വ്യക്തിയിൽ പരീക്ഷിച്ചേ മതിയാകൂ."

1987. ഏപ്രിൽ 24. തങ്ങളുടെ ജീൻചികിത്സാപദ്ധതി ആരംഭിക്കാനുള്ള ദൗത്യത്തിന് അനുമതി തേടി ആൻഡേഴ്സണും ബ്ലീസേയും NIHൽ അപേക്ഷ നൽകി. അവരുടെ പദ്ധതിയനുസരിച്ച്, ആദ്യം, ADAന്യൂനതയുള്ള കുട്ടികളുടെ അസ്ഥിമജ്ജയുടെ മൂലകോശങ്ങൾ വേർതിരിച്ചെടുക്കും. പിന്നീട്, ആ കോശങ്ങളിലേക്ക് ലാബിലെ വൈറസ്സിനെ സംക്രമിപ്പിക്കും. അതിനുശേഷം, പരിഷ്കരിക്കപ്പെട്ട കോശങ്ങൾ തിരിച്ച് രോഗികളിൽ സ്ഥാപിക്കും. രക്തത്തിലെ, B കോശങ്ങളും  T കോശങ്ങളുമടക്കമുള്ള, എല്ലാ കോശങ്ങളും മൂലകോശങ്ങൾ ഉൽപ്പാദിപ്പിക്കുന്നതിനാൽ, ADAജീൻ T കോശങ്ങളിൽ എത്തുകതന്നെചെയ്യും. അവിടെയാണല്ലോ അതേറ്റവുമത്യാവശ്യം. 

പദ്ധതി പുനഃസംയോജിതDNAഉപദേശകസമിതി(RAC)ക്കു മുമ്പിൽ സമർപ്പിക്കപ്പെട്ടു. അസിലോമർ സമ്മേളനത്തിലെ ബർഗിന്റെ നിർദ്ദേശങ്ങൾക്ക് പിന്നാലെ സംഘടിപ്പിക്കപ്പെട്ട സമിതിയാണ് RAC. സമിതിയുടെ മേൽനോട്ടം കർക്കശമാണെന്ന് പ്രിസിദ്ധമാണ്. പുനഃസംയോജിത DNA ഉൾപ്പെടുന്ന എല്ലാ പരീക്ഷണങ്ങളുടെയും കാവൽക്കാർ അവരാണ് ( "ഈ സമിതിയുടെ അംഗീകാരം കിട്ടുന്നത് പീഡനയന്ത്രത്തിലൂടെ കടന്നുപോകുന്നതുപോലെ"യാണെന്ന് ഗവേഷകർ പറയുന്നതിൽനിന്നും, സമിതിയുടെ പിടിവാശി എത്ര കഠിനമാണെന്ന് മനസ്സിലാക്കാം). പദ്ധതി RAC ഉടനെ തള്ളിക്കളഞ്ഞു. ഒരുപക്ഷേ, അതു പ്രതീക്ഷിക്കപ്പെട്ടിരുന്നിരിക്കണം. ജന്തുക്കളിൽനിന്നുള്ള വിവരങ്ങൾ അപര്യാപ്തമാണ്, മൂലകോശങ്ങളിലേക്കുള്ള ജീൻ വിക്ഷേപണം ദൃശ്യമായതോതിലല്ല, പരീക്ഷണത്തിനുള്ള ന്യായങ്ങൾ വിശദമല്ല --- തുടങ്ങിയവയായിരുന്നൂ ഉദ്ധരിക്കപ്പെട്ട കാരണങ്ങൾ. അതേ സമയം, മനുഷ്യദേഹത്തിലേക്ക് ജീൻ വിക്ഷേപിക്കപ്പെട്ട ചരിത്രമില്ലെന്നും സമിതി രേഖപ്പെടുത്തി. 

ആൻഡേഴ്സണും ബ്ലീസേയും, പദ്ധതി തിരുത്താൻ, ലാബിലേക്ക് മടങ്ങി. മടിച്ചുമടിച്ചാണെങ്കിലും, RACയുടെ തീരുമാനം ശരിയാണെന്ന് അവർ സമ്മതിച്ചു. ജീൻവാഹകവൈറസ്സ് മജ്ജാമൂലകോശങ്ങളിലേക്ക് സംക്രമിച്ചതിന്റെ തോത് അത്ര ദൃശ്യമല്ലെന്നുള്ളത് ഒരു പ്രശ്നമായിരുന്നു. ജന്തുക്കളിൽനിന്നുള്ള വിവരങ്ങളും ആഹ്ളാദമുണ്ടാക്കുന്നതായിരുന്നില്ല. പക്ഷേ, മൂലകോശങ്ങൾ ഉപയോഗിക്കാൻ പറ്റില്ലെന്നു വന്നാൽ, ജീൻചികിത്സ എങ്ങനെ മുന്നോട്ടു പോകും? ശരീരത്തിലെ സ്വയം പുനരുജ്ജീവിപ്പിക്കാൻ ശേഷിയുള്ള ഏക കോശങ്ങൾ മൂലകോശങ്ങളാണ്. ജീൻന്യൂനതക്കുള്ള ഏക ദീർഘകാല പരിഹാരം, അതിനാൽത്തന്നെ, അവയാണ്. ദീർഘായുസ്സുള്ള, അല്ലെങ്കിൽ സ്വയം ആവർത്തിക്കുന്ന കോശങ്ങളുടെ അഭാവത്തിലും മനുഷ്യദേഹത്തിലേക്ക് ജീനുകളെ കടത്താം. പക്ഷേ, കാലം ചെല്ലുമ്പോൾ, ജീൻ വഹിക്കുന്ന ആ കോശങ്ങൾ മണ്ണടിഞ്ഞു മറഞ്ഞുപോകും. ജീനുകളുണ്ടാകും; ചികിത്സയുണ്ടായാവില്ല.

ആ മഞ്ഞുകാലത്ത്, ഈ പ്രശ്നങ്ങളെക്കുറിച്ച് തലപുകച്ച്, ബ്ലീസേ ഒരു പരിഹാരസാദ്ധ്യതയിലെത്തി: രക്തം രൂപപ്പെടുത്തുന്ന മൂലകോശങ്ങളിലേക്ക് ജീനുകളെ വിക്ഷേപിക്കുന്നതിനു പകരം, ADAരോഗികളിൽനിന്നെടുത്ത രക്തത്തിലെ T  കോശങ്ങളിലേക്ക് വൈറസ്സിനെ സംക്രമിപ്പിച്ചാലോ? വൈറസ്സിനെ മൂലകോശത്തിലേക്ക് കടത്തുന്നതുപോലെ ആ പരീക്ഷണം  വിപ്ലവാത്മകമല്ല, സ്ഥിരവുമല്ല. പക്ഷേ, അതെത്രയോ ഹാനിഹീനമാണ്, ചികിത്സാപരമായി സാദ്ധ്യമാക്കാൻ എളുപ്പവുമാണ്. അസ്ഥിമജ്ജയിൽനിന്ന് T കോശങ്ങളെടുക്കേണ്ടതില്ല. ദേഹോപരിയുള്ള രക്തത്തിൽനിന്ന് അവ ശേഖരിക്കാം. ADAപ്രോട്ടീൻ ഉണ്ടായി, ന്യൂനത പരിഹരിക്കപ്പെടുന്നതുവരെ  കോശങ്ങൾ ജീവിച്ചേക്കാം.ഈ T കോശങ്ങൾ രക്തത്തിൽനിന്ന് എന്തായാലും മാഞ്ഞുപോകുമെങ്കിലും, ഈ കാര്യക്രമം ആവർത്തിച്ചാൽ മതിയല്ലോ. ഇത് ആധികാരികമായൊരു ജീൻചികിത്സയാകില്ല; എങ്കിലും, തത്വത്തിനൊരു തെളിവായിരിക്കും --- ജീൻചികിത്സയുടെ അതിലഘുവായൊരു പതിപ്പ്. 

ആൻഡേഴ്സൺ മടി കാണിച്ചു. മാനവജീൻചികത്സയുടെ ആദ്യ പരീക്ഷണം താൻ തുടങ്ങുകയാണെങ്കിൽ, അത് അദ്ദേഹത്തിന്  ആധികാരികമായിരിക്കണമെന്നുണ്ടായിരുന്നു; വൈദ്യചരിത്രത്തിൽ സ്ഥിരമായൊരവകാശം സ്ഥാപിക്കാനുള്ള അവസരമാകണമെന്നുണ്ടായിരുന്നു.  അദ്ദേഹം ആദ്യമെതിർത്തു; പിന്നെ, ബ്ലീസിന്റെ യുക്തിക്കു മുമ്പിൽ കീഴടങ്ങി. 1990ൽ ആൻഡേഴ്സണും ബ്ലീസും സമിതിയെ വീണ്ടും സമീപിച്ചു. വീണ്ടും, രൂക്ഷമായ വിസമ്മതമുണ്ടായി.ആദ്യം സമർപ്പിക്കപ്പെട്ട പദ്ധതിയേക്കാൾ വിവരദൗർലഭ്യം T കോശപദ്ധതിയിലുണ്ടെന്നായി. ആൻഡേഴ്സണും ബ്ലീസും ചില തിരുത്തലുകൾ വരുത്തി. ഒരു തീരുമാനമില്ലാതെ മാസങ്ങൾ കടന്നുപോയി. നിരവധി നീണ്ട ചർച്ചാപരമ്പരകൾക്കു ശേഷം, 1990ലെ ഗ്രീഷ്മത്തിൽ, പരീക്ഷണവുമായി മുന്നോട്ടുപോകാൻ സമിതി അവർക്ക് അനുമതിയേകി. "ഈയൊരു ദിവസത്തിനുവേണ്ടി ഡോക്റ്റർമാർ ഒരായിരം വർഷങ്ങളായി കാത്തിരിക്കുകയായിരുന്നു," ജെറാർഡ് മക്ഗാരിറ്റി, RAC ചെയർമാൻ, പറഞ്ഞു. സമിതിയിലെ മറ്റ് അംഗങ്ങൾക്ക് വിജയസാദ്ധ്യതയെക്കുറിച്ച് അത്ര ശുഭപ്രതീക്ഷയില്ലായിരുന്നു. 

തങ്ങളുടെ പരീക്ഷണത്തിന് ADA ന്യൂനതയുള്ള കുട്ടികളെ തേടി, ആൻഡേഴ്സണും ബ്ലീസും നാട്ടിലെ ആശുപത്രികൾതോറും അലഞ്ഞു. ഒഹൈയോവിലാണ്, ഒടുവിൽ, അവരന്വേഷിച്ച നിധി കിട്ടിയത്: ജനിതകന്യൂനതയുള്ള മൊത്തം രണ്ടു കുട്ടികൾ. ഒന്ന്, സിന്തിയ കട്ഷാൾ, ഇരുണ്ടമുടിയുള്ള, ഉയരംകൂടിയ ഒരു പെൺകുട്ടി. രണ്ട്, അശാന്തി ഡിസിൽവ - ശ്രീലങ്കയിൽനിന്നുള്ള ഒരു രസതന്ത്രശാസ്ത്രജ്ഞന്റേയും, നഴ്‌സിന്റെയും നാല് വയസ്സുള്ള മകൾ.  

*

1990 സപ്തംബർ. ബെതേസ്‌ഡാ. കാർമേഘാവൃതമായ ഒരു പുലരി. ആശിയുടെ അച്ഛനുമമ്മയും, രാജാ ഡിസിൽവയും വാനും, മകളെ NIHലേക്ക് കൊണ്ടുവന്നു. ആശിക്കിപ്പോൾ പ്രായം നാല്. നാണം കുണുങ്ങിയായ, ശങ്കാഭരിതയായൊരു  പെൺകുട്ടി. വധുവിനൊപ്പം അകമ്പടിപോകുന്ന കുട്ടിയെപ്പോലെ മുടി കഴുത്തറ്റം വെട്ടിയൊതുക്കിയവൾ. ആശങ്ക നിഴൽ വിരിച്ചിരുന്ന ആ മുഖത്തെ പൊടുന്നനെ ഒരു പുഞ്ചിരി പ്രകാശപൂരിതമാക്കും. ആൻഡേഴ്‌സണും ബ്ലീസുമായുള്ള അവളുടെ ആദ്യ കൂടിക്കാഴ്ചയാണത്. അവരവളെ സമീപിച്ചപ്പോൾ, അവൾ ദൂരേക്കു നോക്കി. ആൻഡേഴ്സൺ അവളെ ആശുപത്രിയിലെ ഉപഹാരക്കടയിലേക്ക് കൂട്ടിക്കൊണ്ടുപോയി; ഒരു പാവ തെരഞ്ഞെടുത്തോളാൻ പറഞ്ഞു. അവൾക്കിഷ്ടമായത് ഒരു ബണ്ണിയെ (മുയലിനെ)യാണ്. 

ചികിത്സാകേന്ദ്രത്തിൽ തിരികേ വന്നപ്പോൾ, ആൻഡേഴ്സൺ അവളുടെ ഞരമ്പുകളിലൊന്നിൽ ഒരു കാത്താറ്റർ (ട്യൂബ്) കയറ്റി ചോര ശേഖരിച്ച ശേഷം ലാബിലേക്കോടി. അടുത്ത നാലുദിവസങ്ങളിലായി, ഭീമമായ ഒരിരുണ്ട  ദ്രവക്കൊഴുപ്പിൽ, ആശിയിൽനിന്നെടുത്ത 200 മില്യൺ T കോശങ്ങളെ 200 മില്യൺ റെട്രോവൈറസ്സുകളുമായി അദ്ദേഹം കലർത്തി. വൈറസ്സ് ബാധിച്ച കോശങ്ങൾ പെട്രി പാത്രങ്ങളിൽ വളർന്നുവന്നു. പുതുകോശങ്ങളും, പുതുപുത്തൻ കോശങ്ങളും സമൃദ്ധമായ് പുറത്തേക്ക് തുടുത്തു തള്ളിവന്നു. ചികിത്സാകേന്ദ്രത്തിലെ പത്താംനമ്പർ കെട്ടിടത്തിലെ ഈർപ്പമുള്ള, ശബ്ദമുണ്ടാക്കാത്ത, ഇൻക്യുബേറ്ററിൽ അവ രാവും പകലും ഇരട്ടിച്ചുകൊണ്ടേയിരുന്നു. ഈ കേന്ദ്രത്തിൽനിന്ന് അൽപ്പം അകലെയുള്ള  ലാബിലിരുന്നാണ് മാർഷൽ നിരേൻബർഗ്, കൃത്യം 25 കൊല്ലങ്ങൾക്കു മുമ്പ്, ജനിതകഗുപ്‌തഭാഷയുടെ കെട്ടഴിച്ചത്.     

1990. സപ്തംബർ 14. ആശി ഡിസിൽവയുടെ ജീൻപരിവർത്തിതമായ T കോശങ്ങൾ തയ്യാറായി. അന്നത്തെ പൊൻപുലരിയിൽ ആൻഡേഴ്‌സൺ, പ്രാതൽ ഒഴിവാക്കി, എന്തുണ്ടാകുമെന്നോർത്ത് ഓക്കാനം വന്ന്, മൂന്നാം നിലയിലെ ലാബിലേക്കുള്ള പടികൾ ഓടിക്കയറി.ഡിസിൽവാകുടുംബം അദ്ദേഹത്തെ കാത്തിരിപ്പുണ്ടായിരുന്നു: ആശി അമ്മയുടെ അടുത്തു നിൽക്കുന്നു. പല്ലുപരിശോധന പരീക്ഷിച്ചിരിക്കുന്നവളെപ്പോലെ, അവൾ തന്റെ കൈമുട്ടുകൾ ഇരിപ്പിടത്തിലുള്ള അമ്മയുടെ മടിയിൽ ബലമായ് സ്ഥാപിച്ചിട്ടുണ്ട്. പ്രഭാതം വീണ്ടും പരീക്ഷണങ്ങളിൽ ചെലവഴിക്കപ്പെട്ടു. വന്നുപോയുമിരുന്ന ഗവേഷകനഴ്സുമാരുടെ ഇടക്കിടെയുള്ള പാദപതനമൊഴിച്ചാൽ, ചികിത്സാകേന്ദ്രത്തിൽ മൂകതയാണ് വാണത്. അയഞ്ഞ മഞ്ഞ ഗൗൺ ധരിച്ച ആശി തന്റെ കിടക്കയിലിരുന്നു. അവളുടെ ഞരമ്പുകളിലൊന്നിലേക്ക് സൂചി കയറി. അവൾ പതിയെ ഒന്നു ചൂളി, ഉടൻ, സമനില കൈവരിച്ചു. എത്രയെത്ര തവണയാണ് അവളുടെ ഞരമ്പുകളിൽ, മുമ്പ്, സൂചി കയറ്റപ്പെട്ടത്! 

ഉച്ചകഴിഞ്ഞ് 12 : 52. ADAജീൻ വഹിക്കുന്ന റെട്രോവൈറസ്സുകളുടെ ബാധയേറ്റ 1 ബില്യൺ T കോശങ്ങളുടെ ഇരുണ്ട ദ്രാവകമുള്ള ഒരു വിനൈൽ സഞ്ചി ലാബിലെത്തി. തന്റെ ഞരമ്പിൽ നഴ്‌സുമാർ സൂചി കയറ്റവേ, ആശി ആ സഞ്ചിയിലേക്ക് ആശങ്കയോടെ കണ്ണയച്ചു. ഇരുപത്തിയെട്ടു നിമിഷങ്ങൾ കഴിഞ്ഞു. സഞ്ചി ശൂന്യമായി. അതിലെ അവസാനത്തെ തുള്ളിയും ആശിയിലായി. കിടക്കയിലിരുന്ന് ആശി ഒരു പഞ്ഞിപ്പന്തുകൊണ്ട് കളിച്ചു. അവളുടെ ജീവപ്രധാനമായ ലക്ഷണങ്ങളെല്ലാം സാധാരണ നിലയിലാണെന്നു കണ്ടു. അവൾക്കുവേണ്ടി മിഠായി വാങ്ങിവരാൻ ആശിയുടെ അച്ഛനെ കാശുകൊടുത്ത് താഴത്തെ നിലയിലെ വിൽപ്പനയന്ത്രത്തിനടുത്തേക്ക് പറഞ്ഞുവിട്ട ആൻഡേഴ്‌സൺ ആശ്വാസമുള്ളവനെപ്പോലെ തോന്നിപ്പിച്ചു. "പ്രപഞ്ചസംബന്ധിയായ ഒരു നിമിഷമാണ് വന്നതും പോയതും, അതിന്റെ വൈപുല്യത്തിന്റെ യാതൊരു സൂചനയും തരാതെ," ഒരു നിരീക്ഷകൻ എഴുതി. സംഗതി ആഘോഷിക്കാൻ ബഹുവർണ്ണ M & M ചോക്ലേറ്റുകളുടെ ഒരു കൂടയെത്തി. 

"ഒന്നാം കക്ഷി," സംക്രമണാനന്തരം ആശിയെ ചക്രക്കസേരയിലിരുത്തി ഇടനാഴിയിലൂടെ നീങ്ങുമ്പോൾ, അവളെച്ചൂണ്ടി, ആൻഡേഴ്സൺ ആഹ്‌ളാദത്തോടെ പറഞ്ഞു. പരിഷ്കൃതജീനോടുകൂടിയ കോശങ്ങൾ സംക്രമിക്കപ്പെട്ട ആദ്യമനുഷ്യജീവിയെ കാണാൻ NIHലെ അദ്ദേഹത്തിന്റെ സഹപ്രവർത്തകരിൽ ചിലർ പുറത്ത് കാത്തുനിൽപ്പുണ്ടായിരുന്നു. പക്ഷേ, താമസിയാതെ, ആൾക്കൂട്ടം നേർത്തുവന്നു. ശാസ്ത്രജ്ഞന്മാർ താന്താങ്ങളുടെ ലാബുകളിലേക്ക് മടങ്ങി. "മാൻഹാട്ടണിലെ വ്യാപാരമേഖലയിലെ ആളുകൾ പറയുന്നത് നേരാണ്," ആൻഡേഴ്സൺ മുറുമുറുത്തു. "യേശുക്രിസ്തു മുമ്പിലൂടെ സ്വയം നടന്നുപോയാലും ഒരുത്തനും ശ്രദ്ധിക്കില്ല." അടുത്ത ദിവസം ആശിയും കുടുംബവും ഒഹൈയോവിലെ വീട്ടിലേക്ക് തിരിച്ചു.  

*

ആൻഡേഴ്സണിന്റെ ജീൻപരിചരണപരീക്ഷ ഫലിച്ചുവോ? അറിയില്ല; ഒരു പക്ഷേ, ഒരിക്കലുമറിയാൻ തരമില്ല. സുരക്ഷാസാദ്ധ്യത പ്രായോഗികമാണോ എന്നു നോക്കാനാണ് ആൻഡേഴ്സണിന്റെ പദ്ധതി രൂപകല്പനചെയ്യപ്പെട്ടത് - അതായത്, റെട്രോവൈറസ്സു ബാധിച്ച T കോശങ്ങളെ മനുഷ്യദേഹത്തിലേക്ക് സുരക്ഷിതമായി വിക്ഷേപിക്കാമോ? പദ്ധതിയുടെ  ലക്ഷ്യം ഫലപ്രാപ്തി പരീക്ഷിക്കലല്ല. ADAന്യൂനതക്കിത്, തൽക്കാലത്തേക്കെങ്കിലും, പരിഹാരമാകുമോ? ആശിയും സിന്തിയയും, ഗവേഷണത്തിലെ ആദ്യ രണ്ടു രോഗികൾ, പരിഷ്കരിക്കപ്പെട്ടജീനുള്ള T കോശങ്ങൾ സ്വീകരിച്ചുവെന്നത് ശരിതന്നെ. അതേനേരത്ത്, PEG-ADA ഉപയോഗിച്ചുള്ള അവരുടെ ചികിത്സ തുടരുകയുണ്ടായി. ആ മരുന്നു മൂലം, ജീൻപരിചരണത്തിന്റെ ഫലം വേർതിരിച്ചു പറയാൻ പറ്റാതായി. 

അങ്ങനെയൊക്കെയാണെങ്കിലും, ആശിയുടേയും സിന്തിയയുടേയും മാതാപിതാക്കന്മാർ ചികിത്സ ഫലിച്ചുവെന്നുതന്നെ കരുതി. "വലിയ മെച്ചമുണ്ടായിയെന്നു പറക വയ്യ," സിന്തിയയുടെ അമ്മ സമ്മതിച്ചു. "പക്ഷേ, ഒരുദാഹരണം പറയുകയാണെങ്കിൽ, അവളുടെ ഒരു ജലദോഷം മാറി. പൊതുവേ, അവളുടെ ജലദോഷം ന്യൂമോണിയയായി മാറാറുണ്ട്. ഇതങ്ങനെ മാറിയില്ല. അതൊരു നേട്ടമാണ്." രാജാ ഡിസിൽവ, ആശിയുടെ അച്ഛൻ, യോജിച്ചു: “PEG കൊണ്ട് കാര്യമായ മെച്ചമുണ്ടെന്ന് ഞങ്ങൾ കണ്ടതാണ്. എങ്കിലും, അപ്പോഴും, അവൾക്ക് മൂക്കൊലിക്കുമായിരുന്നു. ജലദോഷം വിട്ടുമാറില്ല. ആന്റിബയോട്ടിക്സ് ഒഴിവാക്കാനേ പറ്റില്ല. പക്ഷേ, രണ്ടാമതും ജീൻ കയറ്റിയതോടെ, ഡിസംബറിൽ, അതിൽ മാറ്റമുണ്ടായി. ഞങ്ങളത് ശ്രദ്ധിച്ചു; കാരണം, ഞങ്ങളിപ്പോൾ, പഴയപോലെ, കൂടുതൽ ടിഷ്യൂ ഉപയോഗിക്കുന്നില്ല."

ആൻഡേഴ്സണിന്റെ ആവേശവും, കുടുംബങ്ങളുടെ ഉപാഖ്യാനവും അവിടെയിരിക്കട്ടെ. മള്ളിഗൻ അടക്കമുള്ള ജീൻചികിത്സാവക്താക്കൾ ആൻഡേഴ്സണിന്റെ പരീക്ഷണം വെറും ആളാകാനുള്ള വിദ്യമാത്രമാണെന്നാണ് വിശ്വസിച്ചത്. പരീക്ഷണത്തിന്റെ തുടക്കത്തിൽത്തന്നെ മള്ളിഗൻ അതിനെ ഉച്ചൈസ്തരം വിമർശിച്ചിരുന്നു. വിവരങ്ങൾ അപൂർണ്ണമായിരിക്കേ, വിജയം അവകാശപ്പെട്ടത്  അദ്ദേഹത്തെ പ്രത്യേകിച്ച് കോപാകുലനാക്കി. മൂക്കൊലിപ്പിന്റെ ആവൃത്തിയും, ക്ലീനെക്സിന്റെ എണ്ണവും നോക്കിയാണ്, മനുഷ്യരിൽ പരീക്ഷിക്കപ്പെട്ട അതിസാഹസികമായ ജീൻചികിത്സയെ വിലയിരുത്തുന്നതെങ്കിൽ, അതീ മേഖലയ്‌ക്കൊരു നാണക്കേടാണ്. "ഇതു തട്ടിപ്പാണ്," പദ്ധതിയെപ്പറ്റി ആരാഞ്ഞ ഒരു പത്രലേഖകനോട് മള്ളിഗൻ പറഞ്ഞു. ഉദ്ദേശ്യപൂർവ്വമുള്ള ജനിതകവ്യതിയാനങ്ങൾ മനുഷ്യകോശങ്ങളിലേക്ക് സംക്രമിപ്പിക്കുന്നത് പരീക്ഷിക്കാനും, ആ ജീനുകൾ സാധാരണ ധർമ്മങ്ങൾ ഫലവത്തായും സുരക്ഷിതമായും പ്രദാനം ചെയ്യുമോ എന്നറിയാനും വേണ്ടി അദ്ദേഹം ജാഗ്രത കൂടിയ, മാലിന്യമില്ലാത്ത ഒരു പരീക്ഷണം നിർദേശിച്ചു. അദ്ദേഹത്തിന്റെ ഭാഷയിൽ, "ശുചിയുള്ള ശുദ്ധ ജീൻ ചികിത്സ".